MAZOWSZE/0128/19

MAZOWSZE/0128/19

ROZWÓJ PRZEDKLINICZNY I KLINICZNY KANDYDATA NA LEK OATD-01, DO STOSOWANIA U PACJENTÓW Z SARKOIDOZĄ

Celem projektu jest potwierdzenie bezpieczeństwa i wykazanie wstępnego efektu terapeutycznego (ang. early clinical proof-of-concept, PoC) kandydata klinicznego OATD-01 stosowanego u pacjentów z sarkoidozą przez okres czterech miesięcy.

Sarkoidoza jest wieloorganową chorobą ziarniniakową, o nieznanej etiologii, na którą nie ma zarejestrowanego skutecznego leczenia przyczynowego. Jest to rzadka choroba prowadząca do zmian ziarniniakowatych w różnych tkankach, w większości przypadków (90%) obejmujących płuca i węzły chłonne śródpiersia.

Inhibitory CHIT1 rozwijane specyficznie jako lek na sarkoidozę, mogą stanowić pierwszą skuteczną terapię tej choroby pozbawioną istotnych klinicznie efektów ubocznych. Potencjał terapeutyczny inhibitorów CHIT1 w sarkoidozie oparty jest na wynikach szeregu badań klinicznych, które wykazały znacznie podwyższoną (10-50 razy) aktywność chitynolityczną we krwi i w popłuczynach oskrzelowo-pęcherzykowych, w dużych populacjach pacjentów z płucną sarkoidozą, która znacząco koreluje się z klinicznym etapem choroby i aktywnością metaboliczną ziarniniaków. CHIT1 uznawany jest za najlepszy biomarker progresji choroby.

Rezultatem projektu będzie innowacyjny i potencjalnie skuteczny kandydat na lek we wskazaniu sarkoidozy, działający w oparciu o nowy mechanizm działania – blokowanie nowego celu terapeutycznego, CHIT1, bezpośrednio zaangażowanego w rozwój patologii tej choroby. Docelowy lek mógłby być pierwszym lekiem zatwierdzonym do ukierunkowanego leczenia sarkoidozy.

meatnetadmMAZOWSZE/0128/19